Technologie iPS : des cellules pluripotentes face aux maladies réfractaires

Le prix Nobel de médecine ou physiologie fut attribué en 2012 au professeur Yamanaka Shinya, directeur du Centre de recherche et d'application des cellules souches pluripotentes de l'Université de Kyoto. Le prix récompensait son exploit en 2006 dans la création de cellules souches pluripotentes induites (en anglais iPS cells) à partir de cellules cutanées de souris.

L'ovule humain fertilisé se divise en cellules somatiques qui ont chacune une fonction spécifique. A maturité, ces cellules somatiques ne sont plus à même de se transformer en cellules exerçant une fonction différente. Le professeur Yamanaka découvrit cependant qu'en ajoutant quatre gènes aux cellules somatiques de souris, il devient possible d'induire ces cellules à devenir comme des cellules fertilisées, autrement dit, des cellules n'ayant pas encore de fonction assignée. Il créa ainsi des cellules souches pluripotentes induites. Ces cellules recèlent le potentiel de nouvelles avancées médicales, spécialement dans le domaine de la médecine régénérative et le développement de nouveaux médicaments.

Dans le domaine de la médecine régénérative, l'espoir est grand de parvenir à utiliser les cellules iPS pour créer les tissus de divers organes que l'on pourra ensuite transplanter dans le corps du patient, dans le but de recouvrer des fonctions perdues. Au Japon, la première étude clinique est en préparation pour employer des cellules souches pluripotentes induites dans le traitement de la dégénérescence maculaire lié à l'âge (à mesure que le corps vieillit, le centre de la rétine dégénère).

Les nerfs moteurs des patients souffrant de sclérose latérale amyotrophique (SLA) sont bien plus courts (ci-dessus à droite) que chez une personne en bonne santé. Les barres de l'illustration indiquent une longueur de 10 microns. (Laboratoire Inoue, Centre de recherche et d'application des cellules iPS de l'Université de Kyoto)

La recherche centrée sur le développement de nouveaux médicaments offre des espoirs dans le traitement de maladies actuellement incurables. L'une de ces maladies est la sclérose latérale amyotrophique (ou maladie de Charcot) qui provoque un affaiblissement musculaire rapide du patient au point qu'il ne puisse plus respirer. Le professeur Nakahata Tatsutoshi, directeur adjoint du Centre de recherche et d'application des rellules souches, nous explique : « Dans le cas de la SLA, les nerfs moteurs qui sont censés contrôler le mouvement musculaire dégénèrent et finissent par mourir, causant un affaiblissement musculaire. Nous savons cela, mais comme nous ne savons pas encore ce qui cause la dégénération du nerf moteur, nous ne parvenons pas à développer une thérapie pour cette maladie. »

Même dans ce cas, les recherches sur les cellules souches pluripotentes pourraient permettre de se focaliser sur les causes et les mécanismes de cette maladie. Si les chercheurs parviennent à développer des cellules iPS à partir des cellules du patient, ils pourraient peut-être fabriquer des nerfs moteurs comportant ses gènes. Deux étapes dans la direction du succès consistent tout d'abord à observer quand les nerfs moteurs développent leur anomalie, puis à en déterminer la raison. L'on pourrait alors développer de nouveaux médicaments thérapeutiques. Comme le dit le professeur Nakahata, « Pour ces maladies incurables aux causes encore inconnues, la mise au point d'un traitement à l'aide de cellules iPS serait un progrès vraiment spectaculaire. Le Japon est en tête de la recherche de base sur les cellules souches, et nous espérons bien faire progresser notre recherche appliquée jusqu'à être en mesure d'aider des patients et enseigner au reste du monde comment faire ».

En ajoutant plusieurs gènes à des cellules somatiques de la peau ou d'un autre organe, il est possible de créer des cellules souches pluripotentes induites, capables de se transformer en divers types de cellules.

Vaincre le cancer avec l'hadronthérapie

Le Japon a la meilleure espérance de vie au monde, et pourtant le cancer y demeure la première cause de décès. De plus en plus de gens meurent du cancer de par le monde. De nouveaux modes de traitement sont mis au point pour ainsi dire quotidiennement, et actuellement tous les regards sont braqués sur l'hadronthérapie.

L'hadronthérapie est un type de traitement par irradiation dans lequel les cellules cancéreuses sont attaquées à l'aide de faisceaux à haute fréquence d'ions carbone. Le rayon puissant est concentré sur une zone réduite, offrant un traitement efficace sur une période réduite, avec peu d'effets secondaires. Les essais cliniques d'hadronthérapie ont débuté en 1994 à l'Institut national de sciences radiologiques du Japon, et cette méthode nouvelle a été employée pour traiter plus de 7000 patients à l'heure actuelle. Pour le cancer des os et des muscles, difficiles à traiter avec d'autres méthodes, l'hadronthérapie est très efficace. La France, la Chine, la République de Corée, la Malaisie, la Russie et l'Arabie saoudite font partie des pays envisageant son application et l'espoir est grand de parvenir à guérir le cancer dans le futur.